Редактирование генов с помощью технологии может помочь восстановить зрение CRISPR. Исследователи хотят использовать метод, чтобы помочь пациентам с редким заболеванием.
Ученые собираются провести первый эксперимент на людях, чтобы проверить технику редактирования генов, известную как CRISPR, для лечения унаследованной формы слепоты. Люди с этой болезнью имеют нормальные глаза, но не имеют гена, который преобразует свет в сигналы мозга, поэтому они не способны воспринимать зрительную информацию.
Экспериментальное лечение направлено на обеспечение детей и взрослых здоровой версией гена, в котором они нуждаются, с помощью инструмента, разрезающего или «редактирующего» ДНК в определенном месте. Процедуры предусматривает разовое лечение, которое навсегда изменяет врожденную ДНК человека.
Две компании, Editas Medicine и Allergan, протестируют метод на 18 добровольцах в Соединенных Штатах.