Исследователи из Массачусетского университета обнародовали новость о возможном прорыве в лечении болезни Тея-Сакса, нейродегенеративного генетического расстройства, которое преимущественно поражает ашкеназских евреев.
Данные предварительного клинического испытания показали, что новое лекарство успешно замедлило скорость заболевания у двух младенцев. Врачи сообщили, что новая генная терапия стабилизирует их состояние без каких-либо негативных последствий.
Болезнь Тея-Сакса - это редкое смертельное заболевание, которое разрушает клетки мозга. В большинстве случаев заболевание проявляется у детей в возрасте от трех до шести месяцев. Младенцы сначала теряют способность переворачиваться, сидеть и ползать, а затем испытывают судороги, потерю зрения и слуха, умственную отсталость и паралич. Такие обычно умирают к 4 годам.