Ученые утверждают, что первое редактирование генов с помощью технологии CRISPR успешно провели внутри человеческого тела.
Инструмент для редактирования генов CRISPR использовался для лечения пациента с наследственной формой слепоты. Эта операция в случае успеха откроет новые способы лечения врожденных заболеваний.
Слепой пациент недавно прошел процедуру в глазном институте Кейси в университете здоровья и науки Орегона. Чтобы понять, сработала ли технология, нужно ждать около месяца - за это время зрение пациента может полностью восстановиться. Затем врачи хотят провести еще несколько тестовых операций на добровольцах, если первые несколько попыток окажутся безопасными, врачи планируют начать использовать терапию для людей старше 18 лет.
Врачи впервые попробовали редактирование генов прямо в теле в 2017 году для другого наследственного заболевания, используя инструмент, называемый “цинковыми пальцами”. Однако CRISPR является гораздо более простым инструментом для определения местоположения и разрезания ДНК в определенном месте.