Препарат SU9516 представляет собой другой подход к лечению мышечной дистрофии, дегенеративной мышечной болезни, которая обычно начинается в детстве и не имеет известного лечения. Она вызывается генетическим дефектом, который приводит к прогрессирующей мышечной слабости, со смертью, часто происходящей примерно в возрасте 25 лет. Вместо того чтобы пытаться исправить или заменить дефектный ген, SU9516 способствует процессу восстановления мышц, помогая укреплять мышечную структуру.
У пациентов с мышечной дистрофией нет дистрофина, белка, который помогает сохранить мышечные клетки в целости. Без дистрофина мышцы хрупки и легко травмируются. Люди теряют мышечную силу и способность восстанавливать поврежденную мышечную ткань. Большинство из них умирают от сердечных или респираторных проблем.